Ένα βήμα πριν από την έγκριση γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία βρίσκονται οι ΗΠΑ, σύμφωνα με τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ).