Ένας άνδρας με έναν ασυνήθιστο τύπο μιας νόσου κινητικών νευρώνων παρουσίασε βελτίωση των συμπτωμάτων του αφού έλαβε ένα φάρμακο σχεδιασμένο να στοχεύει τη συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη που προκαλεί την ασθένειά του. Ενα χρόνο μετά τη θεραπεία, ο ασθενής ανέφερε ότι είναι ακόμη καλά.